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内容大纲
本书详细讨论了CGT产品的基本概念、安全风险、行政监管和质量控制等基础内容，并深入探讨了非临床毒理学研究、药代动力学研究、致瘤性评价、免疫原性评价等关键领域。此外，书中还新增了多个章节，包括体内动物模型的最新进展、类器官和器官芯片在非临床评价中的应用、产品递送系统的评价、整合位点分析和脱靶分析、核酸药物的非临床评价、细胞外粪泡药物的非临床评价、红细胞疗法产品的非临床评价，以及联合用药的非临床研究与评价等。这些新增内容不仅反映了CGT领域最新的科学研究成果，也展示了研究方法和技术的创新。 -
作者介绍
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目录
第一章 细胞和基因治疗产品概述
第一节 细胞和基因治疗产品的定义、分类与监管
第二节 细胞和基因治疗产品的基本原理
第三节 细胞和基因治疗产品的特殊性
第四节 细胞和基因治疗产品的发展历史
第五节 细胞和基因治疗产品的发展现状与趋势
第六节 机遇与挑战
参考文献
第二章 细胞和基因治疗产品的安全风险
第一节 细胞和基因治疗产品的安全风险概述
第二节 细胞和基因治疗产品源于工艺过程的一般安全风险
第三节 细胞治疗产品的安全风险
第四节 基因治疗产品的安全风险
第五节 结语
参考文献
第三章 细胞和基因治疗产品的行政监管概述
第一节 美国对细胞和基因治疗产品的监管政策
第二节 欧盟对细胞和基因治疗产品的监管政策
第三节 日本对细胞和基因治疗产品的监管政策
第四节 中国对细胞和基因治疗产品的监管政策
参考文献
第四章 细胞和基因治疗产品的质量控制
第一节 细胞治疗产品的质量控制
第二节 基因治疗产品的质量控制
参考文献
第五章 细胞和基因治疗产品非临床毒理学研究
第一节 非临床毒理研究的目的
第二节 受试物的要求
第三节 实验模型的选择
第四节 非临床评价——基于风险的方法
第五节 非临床研究的设计
第六节 非临床研究的特殊考虑
参考文献
第六章 细胞和基因治疗产品评价的体内动物模型研究进展
第一节 体内动物模型简介
第二节 基因编辑或者转基因构建基因人源化小鼠模型
第三节 免疫缺陷和肝脏人源化小鼠
第四节 非小鼠类动物模型
第七章 细胞和基因治疗产品评价的体外类器官和器官芯片模型研究进展
第一节 类器官和器官芯片技术简介
第二节 基于类器官和器官芯片技术的复杂体外模型构建
第三节 类器官和器官芯片复杂体外模型的检测技术和评价方法
第四节 类器官和器官芯片技术的应用案例
第五节 类器官和器官芯片市场分析和公司介绍
第六节 结语
参考文献
第八章 细胞和基因治疗产品递送系统评价研究
第一节 细胞和基因治疗产品递送技术的发展历程
第二节 病毒和非病毒载体细胞和基因治疗产品
第三节 递送系统非临床安全性评价的监管要求和国内外相关指导原则
第四节 递送系统非临床评价内容和主要关注的问题
第五节 案例分析——LNP
第六节 展望和结语
参考文献
第九章 免疫原性评价
第一节 免疫原性产生原因及检测策略
第二节 干细胞、CAR-T细胞的免疫原性
第三节 基因治疗产品的免疫原性
参考文献
第十章 药代动力学研究与评价
第一节 药代动力学研究内容
第二节 药代动力学研究动物模型的选择
第三节 药代动力学研究样品分析
第四节 寡核苷酸药物的药代动力学研究
第五节 mRNA药物代谢分析研究
第六节 药代动力学研究案例及分析
第七节 结语
参考文献
第十一章 细胞和基因治疗产品的成瘤性/致瘤性评价
第一节 细胞和基因治疗产品的成瘤性/致瘤性评价概述
第二节 细胞治疗产品的成瘤性/致瘤性评价
第三节 基因治疗产品的成瘤性/致瘤性评价
第四节 成瘤性/致瘤性风险评估
参考文献
第十二章 细胞和基因治疗产品整合位点分析和脱靶分析研究
第一节 细胞和基因治疗产品整合位点分析和脱靶分析的重要性和必要性
第二节 国内外相关指导原则
第三节 常用方法学介绍
第四节 细胞和基因治疗产品整合位点分析和脱靶分析技术要求
第五节 案例分析
参考文献
第十三章 干细胞产品的非临床评价研究
第一节 干细胞概述
第二节 干细胞的分类及应用
第三节 干细胞产品研发现状
第四节 干细胞药物非临床评价
第五节 已上市干细胞产品案例分析
参考文献
第十四章 CAR-T细胞产品的非临床评价研究
第一节 CAR-T细胞产品研发背景
第二节 非临床评价研究的必要性
第三节 CAR-T细胞产品主要毒性特点及其机制
第四节 非临床评价的监管要求和相关指导原则
第五节 非临床评价内容和主要关注问题
第六节 非临床评价实例
第七节 小结与展望
参考文献
第十五章 溶瘤病毒的非临床评价研究
第一节 溶瘤病毒的研究开发历史及进展
第二节 已批准上市的溶瘤病毒产品
第三节 常用溶瘤病毒的生物学特性
第四节 选择溶瘤病毒的考虑因素
第五节 溶瘤病毒的递送方式
第六节 溶瘤病毒的抗肿瘤作用机制研究进展
第七节 溶瘤病毒OV联用策略研究
第八节 非临床评价与研究的一般考虑
第九节 非临床评价实例
参考文献
第十六章 基因编辑产品的非临床评价研究
第一节 基因编辑技术的发展历程
第二节 基因编辑产品的分类
第三节 非临床研究的重要性和必要性
第四节 基因编辑产品的安全性风险
第五节 相关法规和指导原则
第六节 非临床评价的策略
第七节 非临床评价方法与挑战
第八节 案例分析——病毒性角膜炎非临床评价案例分析摘要
第九节 结语
参考文献
第十七章 核酸药物的非临床评价研究
第一节 核酸药物简介
第二节 核酸药物相关指导原则
第三节 核酸药物药理药效评价模型
第四节 核酸药物非临床评价一般要求
第五节 研发案例
参考文献
第十八章 细胞外囊泡药物的非临床评价研究
第一节 细胞外囊泡药物导论
第二节 细胞外囊泡药物的非临床药效与机制研究
第三节 细胞外囊泡药物的非临床药代动力学研究
第四节 细胞外囊泡药物的非临床安全性评价
第五节 结语
参考文献
第十九章 红细胞疗法产品的非临床评价研究
第一节 红细胞疗法产品研发背景
第二节 红细胞疗法安全性评价的必要性和风险因素
第三节 红细胞疗法潜在的毒性特点及其机制
第四节 非临床安全性评价的监管要求和相关指导原则
第五节 非临床评价的主要内容和关键点
第六节 非临床安全性评价实例
第七节 展望
参考文献
第二十章 联合用药的非临床研究与评价
第一节 联合用药的定义和可能情形
第二节 联合用药非临床研究策略
第三节 讨论和结论
参考文献
第二十一章 注册申报非临床评价现场核查要点
第一节 现场核查相关法规依据
第二节 注册核查的流程
第三节 药理毒理方面现场核查要点及解析
第四节 现场核查案例
第五节 现场核查发现的缺陷问题举例
第六节 结语
参考文献
缩略词表
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