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内容大纲
本书主要介绍了宾夕法尼亚州立大学方法中心首创的多阶段优化策略（MOST）。MOSTT是实施科学的经典研究设计类型，整合了工程、行为科学、多元统计、卫生经济学和决策分析的方法和观点，可用于优化和评估公共卫生、教育和医疗领域的行为、生物行为及生物医学干预措施，如艾滋病防治、戒烟、预防大学生过度饮酒和减肥等。本书还详细介绍了MOST的三个阶段：准备阶段，即阐明干预的概念模型；优化阶段，即实验用于收集确定优化干预所需的信息；评估阶段，即将优化的干预措施在标准随机对照试验中进行评估。 -
作者介绍
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目录
第1章 多阶段优化策略（MOST）概念介绍
1.1 绪论
1.1.1 一个受工程学思想启发而诞生的研究方法
1.1.2 目标：优化而非最佳
1.1.3 优化所需的信息类型
1.1.4 有策略地利用科研资源获取所需信息
1.2 优化一项干预：一个假想的简例
1.2.1 MOST视角
1.2.2 收集优化干预所需的信息
1.2.3 从实验结果到优化的干预
1.3 干预优化的定义
1.3.1 优化是一个过程：持续优化原则
1.3.2 四大需求：效果、效率、经济性和可推广性
1.3.3 四大需求之间的权衡
1.4 资源管理原则
1.5 传统视角与MOST视角之间的一些差异
1.6 一些重要术语的定义
1.6.1 设计
1.6.2 组分
1.6.3 多组分干预
1.7 MOST框架：三个阶段
1.7.1 准备阶段
1.7.2 优化阶段
1.7.3 评估阶段
1.8 返回准备阶段的原因
1.8.1 优化阶段结束后立即返回准备阶段
1.8.2 评估阶段结束后返回准备阶段
1.9 优化与评估的区别
1.10 干预研究的另一种思维方式：MOST引发的两难困境
1.11 未完待续
参考文献
第2章 MOST的准备阶段
2.1 概念模型：驱动干预的“引擎”
2.1.1 明确概念模型
2.1.2 目标人群和参与者异质性
2.2 使用图形表示概念模型
2.2.1 一个假想的示例
2.2.2 追踪因果链
2.3 使用概念模型为MOST的优化阶段和评估阶段选择结局变量
2.3.1 当主要关注的结局远在未来时
2.4 动态概念模型
2.5 组分与目标中介变量之间的对应关系
2.5.1 组分的粒度
2.6 Meta分析与概念模型
2.7 在概念模型图中纳入调节作用（效应修饰）
2.8 为什么纠结于概念模型？
2.9 预试验在MOST中的作用
2.10 优化准则
2.10.1 在准备阶段而不是优化阶段确定优化准则的原因
2.10.2 筛入集在优化中的作用
2.10.3 全活性组分
2.10.4 涉及特定限制条件的优化准则
2.10.5 概述：将限制条件考虑进优化准则
2.10.6 其他类型的限制条件
2.10.7 多资源限制条件
2.11 确定关键限制条件
2.12 未完待续
参考文献
第3章 析因优化试验简介
3.1 绪论
3.2 析因实验的基础
3.2.1 干预组分与因子
3.3 析因实验提供的科学信息：主效应和交互作用
3.3.1 主效应
3.3.2 两因子交互作用
3.3.3 三因子交互作用和高阶交互作用
3.3.4 交互作用在构建干预中的重要性
3.4 析因实验的均衡性和效率
3.4.1 定义均衡的标准
3.4.2 均衡与效率
3.5 实验对照的概念
3.5.1 RCT和析因实验中对照的概念
3.5.2 析因实验中不同因子的不同对照
3.6 在析因实验中纳入一个恒定组分
3.7 将干预组分转化为因子和因子水平
3.7.1 确保因子完全交叉
3.7.2 确保独立处理因子
3.8 当受试者被聚类时
3.9 统计效能简述
3.10 结论优先研究视角和决策优先研究视角
3.10.1 结论优先视角与决策优先视角
3.10.2 每种视角的适用场景
3.11 传统析因方差分析（ANOVA）的一般线性模型方法
3.11.1 效应编码
3.11.2 哑编码
3.11.3 为什么效应编码优先用于分析析因优化试验数据
3.12 计算析因实验的检验效能：主效应
3.12.1 检验效能和析因实验
3.12.2 从结论优先视角和决策优先视角确定效能分析的
效应量
3.12.3 一个组分的两个假定活性水平的比较
3.12.4 析因实验的效能分析演示
3.12.5 在析因实验中添加一个因子对效能的影响可以忽略
不计
3.12.6 一个因子增加一个水平对检验效能的巨大影响：为什么
推荐2k析因优化试验
3.12.7 基于资源管理原则的建议
3.12.8 小N的情形
3.13 校正系数：为什么两因子交互作用的分母是2？
3.14 小结：析因实验的效率和RCT的效率
3.15 未完待续
参考文献
第4章 组分交互作用及组分效应的调节作用
4.1 绪论
4.2 交互作用与调节作用
4.3 析因ANOVA中交互效应的定义
4.3.1 传统的交互作用定义
4.4 通过绘图来解释交互作用
4.4.1 不存在交互作用的均值图
4.4.2 协同交互作用和拮抗交互作用
4.4.3 两因子协同交互作用
4.4.4 两因子拮抗交互作用
4.4.5 高阶交互作用
4.5 主效应和交互作用在决策中的作用：效应层次性、效应稀疏性和
效应传递性
4.5.1 提要
4.6 基于交互作用的决策优先视角
4.6.1 交互作用和决策
4.6.2 计算析因实验效能的启示
4.7 与主效应相比，什么是检测交互效应的统计效能？
4.7.1 在2k实验中，具有相同回归权重的主效应和交互作用的
检验效能是相同的，但在其他实验中则不一定
4.7.2 Cohen和Fleiss对“交互作用”的定义不同
4.7.3 检测交互作用的能力在一定程度上取决于交互作用量
但谁知道预期的效应量大小呢？
4.8 观测变量对各因子效应的调节作用（效应修饰）
4.8.1 基于所观测调节变量的自然变异来检验调节作用
4.8.2 将调节变量作为实验因子来检验调节作用
4.8.3 组分效应的调节作用与持续优化原则
4.9 未完待续
参考文献
第5章 均衡与非均衡简化析因设计
5.1 均衡简化设计简介（即部分析因设计）
5.2 部分析因设计的假想示例
5.2.1 部分析因设计需要关注的一些方面
5.2.2 部分析因设计的符号表示
5.3 有什么陷阱？混叠效应
5.3.1 效应组合的小示例
5.3.2 混杂效应和混叠效应
5.4 概述：基本原理和策略
5.4.1 基本原理：将资源用到具有重要科学意义的效应上
5.4.2 选择有意对效应进行混叠的设计策略
5.5 更多关于有意设置混叠效应的策略
5.6 纯净和强纯净效应
5.7 部分析因设计的两个关键特征
5.8 选择部分析因设计时的权衡
5.8.1 区分度和资源需求
5.8.2 将效应和资源需求绑定
5.9 混叠效应：要寻找什么
5.10 利用软件选择部分析因设计
5.10.1 概述：应用软件选择部分析因设计的不同方法
5.10.2 通过指定期望的实验条件数量来选择一个设计
5.10.3 通过指定最小期望的区分度来选择设计
5.10.4 通过指定所需实验条件数和期望的区分度来选择一个
设计
5.10.5 通过指定哪些效应属于哪个类别来选择一个设计
5.11 统计学家和干预科学家所使用的术语“实验设计”
5.11.1 交换因子水平标签
5.11.2 改变所列因子的排序
5.11.3 当研究者想要略去某个特定的实验条件时
5.12 含有整群数据的部分析因设计
5.13 遵循资源管理原则考虑部分析因设计
5.13.1 一般性建议
5.13.2 一些具体建议
5.13.3 深入研究所需的资源
5.14 非均衡简化析因设计、交互作用和混叠效应
5.14.1 熟悉的实验设计：非均衡简化析因设计
5.14.2 单项实验和MACE中的混叠效应
5.14.3 什么是因子效应？
5.15 部分析因设计需要记住的几点
5.16 未完待续
参考文献
第6章 为优化阶段的决策收集信息：资源管理和实际问题
6.1 绪论
6.2 基于资源管理原则选择实验设计
6.2.1 成本
6.2.2 学术产出
6.3 单项实验、MACE、析因实验和部分析因实验所需的实验
条件数和受试者数
6.3.1 实验条件数
6.3.2 样本量
6.4 进行实验的成本
6.4.1 每位受试者成本
6.4.2 每个条件间接成本
6.4.3 固定间接成本
6.4.4 说明不同成本的情景
6.5 在确切成本未知时确定成本最低的实验设计
6.6 不同实验估计不同的效应类型：实验设计的学术产出
6.6.1 决策优先视角与资源管理原则
6.7 结局变量的类型
6.8 进行随机分配
6.8.1 简单随机分配
6.8.2 分层随机分配
6.9 避免和处理偏离方案
6.9.1 培训和监督工作人员
6.9.2 处理实验设计的意外干扰
6.9.3 析因实验的稳健性
6.9.4 航空实验方法
6.10 避免实验条件间的沾染
6.11 优化试验的注册
6.12 未完待续
参考文献
第7章 优化阶段的完成
7.1 绪论
7.2 决策过程概述
7.3 一些基本法则
7.3.1 对效应层次性、效应稀疏性、效应传递性的重新审视
7.3.2 基于效应编码的决策方法
7.4 步骤1：确定重要的主效应和交互作用
7.4.1 定义什么构成了重要效应：主效应准则和交互作用准则
7.4.2 选择准则
7.4.3 主效应准则、交互作用准则及统计效能
7.4.4 步骤1的示例
7.5 步骤2：将候选组分划分为筛入集和筛出集
7.5.1 临时决策何时可能被推翻
7.5.2 基于PEER相关的交互作用重新考虑临时决策
7.5.3 基于SKILLS相关的交互作用重新考虑临时决策
7.5.4 基于MI相关的交互作用重新考虑临时决策
7.5.5 总结：筛入组分集和筛出组分集的选择
7.5.6 关于较低水平组分的说明
7.5.7 孤立交互作用
7.6 步骤3：应用优化准则
7.6.1 全活性组分准则
7.6.2 需要其他优化准则
7.6.3 对资金的限制
7.6.4 对时间的限制
7.6.5 关于成本和全活性组分准则的说明
7.6.6 多种资源的限制条件
7.6.7 四种不同的优化准则、四种不同的干预…哪一种最好？
7.6.8 当必须从优化干预中省略筛入集中的组分时
7.6.9 特定修改的缺点
7.6.10 重复使用不同限制条件的优化试验的结果
7.6.11 关于成本估算的说明
7.6.12 采用贝叶斯方法的可能性
7.7 当存在多个结局变量时
7.7.1 当反映中介变量的指标被用作短期结局时
7.7.2 当存在多个主要结局时
7.8 何必如此麻烦？
7.9 完成决策之后
7.9.1 二次分析和定性数据
7.9.2 MOST的评估阶段
7.10 未完待续
参考文献
第8章 适应性干预绪论
8.1 适应性干预：基础知识
8.1.1 适应性干预的基本原理
8.1.2 剖析适应性干预
8.2 适应的强度
8.3 确定适应性干预的组分及选择优化试验的方法
8.3.1 序列多重分配随机试验（SMART）
8.3.2 关于SMART统计效能的简要说明
8.3.3 SMART中的结局变量
8.3.4 两种一直存在的混淆来源
8.3.5 高强度适应性干预的优化试验
8.4 小结：从MOST优化阶段工具箱中进行选择
8.5 一些开放领域和开放问题
8.5.1 MOST和适应性干预的准备阶段
8.5.2 适应性干预优化准则的使用
8.5.3 干预应如何因人制宜？
8.5.4 稳健的适应性干预
8.6 未完待续
参考文献
术语表
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