- 药物真实世界研究(从真实世界数据到真实世界证据)(精)
- - 作者：编者:陈平雁//陈杰|责编:王连芬
  - 出版社：中国医药科技
  - ISBN：9787521455496
  - 出版日期：2025/11/01
  - 页数：530
- 售价：79.2

内容大纲
    本书系统地介绍了药物临床研发领域的真实世界研究，即如何从真实世界数据到真实世界证据的研究过程，主要包括真实世界数据的来源、适用性评价、数据治理和管理、数据的基础建设（如疾病登记和疾病自然史），真实世界证据的监管决策适用范围及证据的充分性评价，真实世界研究设计和方案制定，真实世界研究的因果推断的概念框架和统计分析，真实世界研究中的偏倚及其定量分析，真实世界研究相关的临床评价结局及其患者报告结局测量工具的使用和研发，真实世界研究在相关领域的应用（如安全性评价、药物经济学评价、中药临床研发、精准医学、疫苗研发等），以及真实世界证据支持药物监管决策在中国、美国、欧盟和日本的大量实践案例。
    本书以药物临床研发相关领域的专业人员为主要对象，涉及的学科和岗位包括但不限于：策略制定、临床医学、医学事务、生物统计、数据科学、真实世界研究／真实世界证据、药学、药物经济学、流行病学、数据管理、数据系统与平台建设、注册与市场准入，以及在读研究生等。本书以中国国家药品监督管理局发布的真实世界研究相关指南为准绳，较少涉及复杂的统计计算与推断，内容实用，通俗易懂，实操性强，对基于真实世界研究路径的药物临床研发具有重要的指导意义。
    本书可以作为药物临床研发相关领域的学习和培训教材，也可以作为相关学科研究生培养的辅助教材。
作者介绍
目录
第一章  概述
  第一节  什么是真实世界研究
    一、真实世界研究相关定义
    二、真实世界研究与实效比较研究
    三、真实世界研究与观察性研究
    四、真实世界数据与大数据
    五、药物注册研究与申办者或研究者发起的研究
  第二节  为什么要开展真实世界研究
  第三节  真实世界研究的基本思路
  第四节  国内外监管机构在法规或指南制定方面的进展
  第五节  真实世界证据支持药物研发和监管决策的适用范围
    一、为新药注册上市提供有效性和安全性证据
    二、为已上市药物的说明书变更提供证据
    三、为药物上市后要求或再评价提供证据
    四、基于人用经验的中药复方制剂等的临床研发
    五、真实世界证据用于监管决策的其他应用
  第六节  真实世界研究因果推断的概念框架
  第七节  真实世界研究面临的挑战与展望
    一、真实世界研究的共性问题
    二、真实世界研究各相关方所面临的问题
    三、真实世界研究展望
第二章  真实世界数据
  第一节  真实世界数据的主要来源
    一、常见的真实世界数据来源
    二、真实世界数据应用面临的主要挑战
  第二节  真实世界数据的治理与管理
    一、个人信息保护和数据安全性处理
    二、数据提取
    三、数据清洗
    四、数据转化
    五、数据传输和存储
    六、数据质量控制
    七、真实世界数据治理计划书
    八、真实世界数据治理报告
  第三节  真实世界数据标准与通用数据模型
    一、数据标准
    二、通用数据元素
    三、通用数据模型
  第四节  真实世界数据的适用性评价
    一、真实世界数据适用性评价框架
    二、真实世界数据适用性的基本概念
    三、源数据的适用性评价
    四、经治理数据的适用性评价
    五、数据库适用性评价
  第五节  真实世界数据使用的合规性与安全性
    一、数据使用的合规性
    二、数据安全管理
    三、质量管理体系与质量评价
第三章  患者报告结局与临床结局评价
  第一节  患者为中心的药物研发

    一、患者为中心的药物研发的概念
    二、患者为中心的药物研发相关指南
    三、患者为中心的药物研发的实践
  第二节  临床结局评价与相关终点
    一、临床结局评价定义及其分类
    二、基于临床结局评价的终点
  第三节  患者报告结局的概念和定义
    一、患者报告结局应用的进展
    二、患者报告结局的定义
    三、患者报告结局的重要特征
    四、患者报告结局与PED和COA的关系
  第四节  患者报告结局测量量表的研发、改进和翻译
    一、患者报告结局测量量表的研发
    二、患者报告结局测量量表的改进
    三、患者报告结局测量量表的翻译和（或）文化调适
  第五节  患者报告结局测量量表的选择与评价
  第六节  临床研究中使用患者报告结局的考虑
    一、量表使用的授权许可
    二、选择患者报告结局作为临床研究终点
    三、研究方案和研究报告中有关量表的阐述
    四、量表的有效应答
    五、估计目标框架
    六、缺失数据
    七、多重性问题
    八、结果的解释
    九、量表与问卷的区别
    十、PRO/ePRO的质量控制
    十一、真实世界研究中PRO/ePRO的使用
  第七节  电子化患者报告结局
    一、ePRO测量
    二、基于条目反应理论的ePRO的使用
    三、使用ePRO的注意事项
  第八节  其他需要关注的问题
第四章  疾病登记
  第一节  概述
    一、疾病登记的定义
    二、疾病登记的现状
    三、登记数据的优势与面临的挑战
  第二节  疾病登记数据在药物注册研究中的应用
    一、用于产生关键或补充临床证据
    二、为临床试验设计提供依据
    三、作为单臂试验的外部对照产生临床证据
    四、用于疾病自然史研究
    五、用于药品上市后安全性监测和（或）有效性评价
    六、用于药物经济学评价
    七、丰富临床试验的实施方式
    八、患者为中心的药物研发的实施
  第三节  疾病登记的计划与设计
    一、疾病登记的建立过程
    二、疾病登记计划

    三、疾病登记设计
    四、结局变量
  第四节  疾病登记数据库的构建
    一、系统
    二、通用数据元素
    三、疾病登记数据的获取和录入/导入
    四、数据管理/治理及质量控制
    五、数据库成熟
  第五节  疾病登记数据库的融合与扩展
    一、疾病登记数据库融合的互操作性
    二、其他数据源的补充
    三、既往数据融合
    四、与其他登记数据库融合
    五、疾病登记扩展
  第六节  疾病登记数据及其登记研究的评估
  第七节  数据安全与伦理
    一、数据安全
    二、数据使用的相关伦理
    三、人类遗传资源的相关考虑
  第八节  使用疾病登记数据支持药物研发的案例
    一、罕见病自然史研究
    二、临床结局评价
    三、生物标志物研发
    四、为临床试验设计提供参数
    五、作为单臂临床试验的外部对照
    六、补充RCT内部对照
    七、为临床试验招募患者
    八、用于上市后药物的实效性评价
    九、用于上市后药物安全性信号监测
  第九节  疾病登记数据库的使用机制及较常见登记数据库
    一、疾病登记数据库的使用机制
    二、较常见的登记数据库
第五章  真实世界研究的设计
  第一节  真实世界研究路径的可行性
  第二节  临床研究中的观察性研究类型
  第三节  队列研究设计
    一、队列研究分类
    二、目标人群队列
    三、因果推断
    四、质量控制
  第四节  实效临床试验设计
  第五节  单臂研究设计
    一、研究组设置
    二、对照设置
    三、其他考虑
  第六节  模仿目标临床试验设计
    一、模仿目标临床试验概念和框架
    二、模仿目标临床试验的目的和特点
    三、开展模仿目标临床试验的若干考虑
    四、模仿目标临床试验的应用案例

    五、模仿目标临床试验和估计目标
  第七节  混合型研究设计
  第八节  真实世界研究的估计目标考虑
第六章  真实世界研究方案的制定
  第一节  方案摘要
  第二节  方案正文
    一、研究背景
    二、研究目的
    三、研究假设
    四、整体设计
    五、研究人群
    六、治疗或干预
    七、研究终点
    八、基线变量及重要协变量
    九、观察期/随访期与观测/随访时间点
    十、数据治理或数据管理计划
    十一、偏倚考虑
    十二、统计分析计划
    十三、质量控制与风险控制
    十四、伦理
    十五、研究注册
    十六、方案修订
    十七、组织实施
第七章  真实世界研究常用统计方法
  第一节  因果效应的定义与识别
    一、因果效应的定义
    二、因果效应的识别
    三、因果路径图与变量选择
  第二节  真实世界研究中的估计目标
    一、目标人群
    二、治疗
    三、变量（终点）
    四、伴发事件及其处理策略
    五、群体层面汇总统计量
  第三节  描述性分析和非调整分析
  第四节  多变量回归分析
  第五节  倾向性评分方法
    一、倾向性评分的定义与估计
    二、倾向性评分匹配
    三、逆治疗概率加权
    四、倾向性评分分层
    五、均衡性评价
  第六节  疾病风险评分
  第七节  工具变量法
    一、工具变量的定义
    二、工具变量估计方法
  第八节  缺失数据考虑
  第九节  定量偏倚分析
    一、阴性对照方法
    二、借助外部信息进行定量偏倚分析

    三、E-value法
    四、偏倚公式法
    五、定量偏倚分析的良好实践
  第十节  敏感性分析
第八章  真实世界研究中的偏倚及其控制
  第一节  偏倚的分类
  第二节  选择偏倚
    一、入排标准所致偏倚
    二、非随机抽样偏倚
    三、数据治理所致偏倚
    四、幸存者偏倚
    五、无响应偏倚
    六、与住院机会相关的偏倚
    七、失访偏倚
    八、病程偏倚
  第三节  信息偏倚
    一、诊断偏倚
    二、错误分类偏倚
    三、报告偏倚
    四、观察者偏倚
    五、回忆偏倚
    六、缺失数据偏倚
  第四节  混杂偏倚
  第五节  真实世界研究中与时间相关的偏倚及其控制
    一、恒时偏倚
    二、潜伏期偏倚
    三、时间窗偏倚
    四、易感性衰减偏倚
    五、不可测时间偏倚
    六、原发病偏倚
    七、领先时间偏倚
  第六节  真实世界研究中与统计分析相关的偏倚及其控制
    一、结果驱动偏倚
    二、竞争风险偏倚
    三、碰撞偏倚
    四、稀疏数据偏倚
    五、重复替代偏倚和模型选择偏倚
  第七节  偏倚的识别与评估
  第八节  偏倚的控制
第九章  真实世界证据的评价
  第一节  真实世界数据的评价
    一、数据来源
    二、数据系统与标准
    三、数据的相关性
    四、数据的可靠性
  第二节  设计的评价
    一、研究方案框架
    二、整体设计
    三、对照选择
    四、数据治理计划

    五、研究终点
    六、样本量确定和Ⅰ类错误控制
    七、主分析计划
    八、偏倚考虑
  第三节  实施的评价
    一、回顾性研究的数据初步适用性评估
    二、数据采集
    三、数据治理/管理过程
    四、方案变更
    五、统计分析过程的分组信息遮蔽
    六、实施过程的质量保障
  第四节  统计分析的评价
    一、统计分析计划及其执行
    二、统计分析方法前提条件的满足
    三、统计分析结果的正确性
    四、统计分析的充分性
  第五节  结果解释的评价
  第六节  整体证据充分性的评价
    一、证据链的完整性
    二、证据的充分性
    三、整体证据的评价
第十章  真实世界研究中的药物安全性评价
  第一节  药物安全性数据
    一、临床试验安全性数据
    二、药物自发不良事件报告系统
    三、疫苗不良事件报告系统
    四、VigiBase
  第二节  自发不良事件报告的统计分析方法
    一、比例报告率和相对报告风险
    二、经验贝叶斯方法
    三、贝叶斯信号检测方法
  第三节  基于似然比检验和相关的方法
    一、基于似然比检验的方法
    二、基于树结构的扫描统计量
    三、机器学习和深度学习方法
  第四节  序贯检验法
    一、序贯概率比检验和条件最大序贯概率比检验
    二、最大和条件序贯概率比检验
    三、序贯广义似然比检验
  第五节  案例——实效临床试验中特定不良事件监测
  第六节  目标最大似然估计
  第七节  总结
第十一章  基于真实世界数据的药物经济学评价
  第一节  真实世界数据在药物经济学评价中的应用
    一、药物经济学评价的基本框架
    二、真实世界数据在药物经济学评价中的应用场景
  第二节  药物经济学评价模型参数的真实世界数据来源
    一、临床疗效参数
    二、健康效用参数
    三、成本参数

    四、辅助模型构建所需的其他参数
  第三节  基于真实世界数据开展完整药物经济学评价的研究设计与分析方法
    一、研究设计
    二、统计分析方法
  第四节  基于真实世界数据的药物经济学评价研究案例
第十二章  疫苗的真实世界研究
  第一节  疫苗及其种类
  第二节  疫苗监管的政策和法规
  第三节  真实世界证据在加速疫苗部署的监管和公共卫生决策中的作用
    一、为已上市疫苗的说明书变更提供支持性证据
    二、为疫苗上市后要求或再评价提供证据
    三、真实世界证据用于支持疫苗监管决策的其他应用
  第四节  疫苗真实世界数据的主要来源
    一、预防接种安全监测系统
    二、评估预防接种覆盖率数据库
    三、综合性数据库
  第五节  疫苗真实世界研究设计与方案框架
    一、疫苗有效性的真实世界研究设计与评价
    二、疫苗安全性的真实世界研究设计与评价
  第六节  疫苗真实世界研究展望
    一、监管科学
    二、数据质量
    三、数据共享
    四、研究设计
    五、统计分析
第十三章  真实世界研究与精准医学
  第一节  概述
  第二节  生物标志物
    一、精准医学中常用的生物标志物
    二、生物标志物的开发与验证
  第三节  研究设计
    一、富集设计
    二、SMART设计
    三、主方案设计
  第四节  分析方法和应用
    一、模型引导的药物研发的应用
    二、计算机模拟模型
    三、健康数字孪生体
    四、单细胞组学
  第五节  最优治疗方案
    一、基本决策思想
    二、选择最优治疗方案的推导方法
    三、序贯决策方法
  第六节  展望
第十四章  中药临床研发的真实世界研究
  第一节  概述
    一、“三结合”审评证据体系
    二、人用经验
    三、中药复方制剂
  第二节  人用经验信息

    一、处方来源与演变
    二、药学关键信息
    三、临床使用情况
    四、临床实践数据
  第三节  人用经验信息的收集与整理
    一、人用经验信息的初步评估
    二、人用经验信息的收集整理计划
    三、人用经验信息的收集整理
    四、收集人用经验信息需要关注的其他问题
  第四节  基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发策略
    一、1.1类中药复方制剂
    二、3.2类其他来源于古代经典名方的中药复方制剂
    三、2.3类及上市后变更中药复方制剂
  第五节  患者为中心的中药临床研发
    一、患者体验数据用于发现中药临床价值优势和定位
    二、符合中药疗效特点的临床结局评价工具的应用与开发
  第六节  基于人用经验的临床研究评价
    一、有效性评价
    二、安全性评价
    三、获益-风险评估
第十五章  疾病自然史研究
  第一节  概述
    一、罕见病药物研发面临的挑战
    二、疾病自然史研究的定义
    三、疾病自然史研究的意义
    四、疾病自然史研究相关监管指南
  第二节  疾病自然史研究方法
    一、疾病自然史研究类型
    二、疾病自然史研究的概念框架
    三、疾病自然史研究方案的制定
    四、疾病自然史研究的数据来源
    五、疾病自然史外对照的统计分析
  第三节  疾病自然史研究的应用
    一、支持罕见病药物临床研发的监管决策
    二、识别特定患者人群和富集人群
    三、优化研究设计
    四、识别和开发生物标志物
    五、评估和研发临床结局评价工具
    六、作为外对照数据
    七、在再生医学中的应用
    八、为标准治疗策略和疾病管理提供依据
第十六章  真实世界研究案例
  第一节  概述
  第二节  中国采用真实世界证据支持审评决策的案例
  第三节  美国FDA采用真实世界证据批准药物的案例
  第四节  欧盟EMA采用真实世界证据批准药物的案例
  第五节  日本PMDA采用真实世界证据批准药物的案例
附录1  词汇
附录2  中英文词汇对照
附录3  真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）

内容大纲

作者介绍

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